Duchenne-Dystrophie, CNR „Neuen Mechanismus identifiziert“

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist die häufigste erbliche Muskelerkrankung. Am stärksten betroffen sind vor allem männliche Kinder.

Sie setzt früh ein und neben der Skelettmuskulatur sind auch viele Organe wie das Herz, die Lunge und das Gehirn betroffen. Für diese Pathologie gibt es bis heute keine Heilung.

Die Studie des Instituts für Biomolekulare Chemie des Cnr-Icb

Gute Nachrichten gibt es aus einer in Nature Communications veröffentlichten Studie, die vom Institut für Biomolekulare Chemie des Nationalen Forschungsrates in Pozzuoli durchgeführt wurde.

Das von Vincenzo Di Marzo geleitete Team entdeckte, wie es bei einem Modelltier möglich ist, den Krankheitsverlauf deutlich zu verlangsamen und die verlorenen motorischen Funktionen wiederherzustellen, und zwar mithilfe von Medikamenten, die die Funktion der von uns selbst produzierten Cannabinoide regulieren können Organismus.

„Gemeinsam mit unseren Forschern beschäftigen wir uns seit Jahren damit, die ständig wachsende Zahl von Molekülen, aus denen das System der Endocannabinoide und die damit verbundenen Rezeptoren und Enzyme bestehen, aus chemisch-struktureller und funktioneller Sicht zu untersuchen“ – Di Marzo sagt uns: „Unsere Studien zeigen in vielen Fällen, wie die Veränderungen dieses Systems mit verschiedenen neurologischen Pathologien wie Demenz, Epilepsie, akuten und chronischen Schmerzen und verschiedenen Formen von Tumoren verbunden sind.“ Bei einigen von ihnen, die aus klinischer Sicht schlecht oder gar nicht behandelbar sind, zeigen Medikamente, die unter anderem durch die Regulierung der Funktion von Endocannabinoiden wirken, positive Ergebnisse.“

Die Veränderungen des Endocannabinoidsystems bei Muskelerkrankungen sind jedoch noch wenig bekannt.

„Unsere Studie befasst sich genau mit diesem Aspekt und hat zum ersten Mal wichtige Veränderungen der Endocannabinoide in den von Duchenne-Muskeldystrophie betroffenen Skelettmuskeln und insbesondere eine Hyperaktivität des CB1-Rezeptors im quergestreiften Muskelgewebe sowohl beim Menschen als auch beim Tier festgestellt.“ Modelle, erklärt Fabio Arturo Iannotti vom Cnr-Icb, der das Forschungsprojekt geplant und durchgeführt hat.

„Wir haben außerdem gezeigt, wie durch die wiederholte Verabreichung von Medikamenten, die diese Hyperaktivität lindern können, eine teilweise, aber signifikante Wiederherstellung der motorischen Funktionen sowie eine Verringerung der Entzündung im Tiermodell erreicht wird.“
Weitere Mitarbeiter der Forschung waren das Institut für Genetik und Biophysik des Nationalen Forschungsrates von Neapel, die Pharmazieabteilung der Universität Federico II, die Santa Lucia-Stiftung in Rom, das Telethon-Institut für Genetik und Medizin in Pozzuoli und das Kinderkrankenhaus Gaslini von Genua.

Woraus bestehen die aktuellen Therapien?

Heutzutage basiert die Therapie meist auf der Einnahme starker entzündungshemmender Medikamente , mit denen eine teilweise Eindämmung der Symptomatik möglich ist und mit denen eine Nutzen-Risiko-Abwägung schwierig ist.

„Von besonderem Interesse ist – so Di Marzo – die Entdeckung, dass die Antagonisten des CB1-Rezeptors die Reifung von Muskelstammzellen fördern, deren Funktionsstörung die Regeneration von Muskelfasern ineffektiv macht, und gleichzeitig der Entstehung von Entzündungen entgegenwirken die für die Pathologie typische Muskeldegeneration. Der letztgenannte Effekt ähnelt dem, den wir in einer anderen Studie gefunden haben, in der wir einige natürliche und nicht psychotrope isolierte Cannabinoide von „Cannabis Sativa“ verwendet haben.“
                                                                  
„Auch wenn es immer notwendig ist, die in experimentellen Modellen erzielten Ergebnisse mit großer Vorsicht zu interpretieren“, so Di Marzo abschließend, „steht die Aussicht darauf, dass eine ähnliche wissenschaftliche Entdeckung den Weg zu neuen und wirksameren Therapien für Muskelpathologien ebnet und ein anderes Leben ermöglichen kann.“ Perspektive für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie“.