Distrofia de Duchenne, CNR “Identificou novo mecanismo”

A Distrofia Muscular de Duchenne é a doença muscular hereditária mais comum. Os mais afetados são principalmente crianças do sexo masculino. 

A manifestação é precoce e, além dos músculos esqueléticos, também muitos órgãos, como o coração, os pulmões e o cérebro, são afetados. Hoje, ainda não há cura disponível para esta patologia.

O Estudo do Instituto de Química Biomolecular do Cnr-Icb

Boas notícias chegam de um estudo publicado na Nature Communications, realizado pelo instituto de química biomolecular do Conselho Nacional de Pesquisa em Pozzuoli.

A equipa liderada por Vincenzo Di Marzo, descobriu como num modelo animal é possível retardar significativamente o curso da doença e recuperar as funções motoras perdidas, através de medicamentos capazes de regular a função de cannabinoids produzido pelo nosso próprio organismo.

“Juntamente com os nossos investigadores, temos estado envolvidos durante anos no estudo do número crescente de moléculas que compõem o sistema de endocanabinoides e os recetores e enzimas a ele associados, do ponto de vista químico-estrutural e funcional” - Di Marzo diz-nos - “Em muitos casos, os nossos estudos demonstram como as alterações deste sistema estão associadas a várias patologias de natureza neurológica, como demências, epilepsia, dor aguda e crónica, e várias formas de tumores. Para alguns deles, pouco tratáveis ou não tratáveis de todo do ponto de vista clínico, medicamentos que atuam, entre outros, regulando a função dos endocanabinoides, estão a produzir resultados positivos”.

As alterações do sistema endocanabinoide em patologias musculares permanecem, no entanto, ainda pouco conhecidas.

“O nosso estudo aborda este aspecto e, pela primeira vez, encontrou alterações importantes dos endocanabinoides presentes nos músculos esqueléticos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne, e em particular a hiperatividade do receptor CB1 no tecido muscular estriado, tanto em humanos como em modelos animais”, explica Fabio Arturo Iannotti do Cnr-Icb, que planeou e conduziu o projeto de pesquisa.  

“Demonstrámos adicionalmente como, com a administração repetida de medicamentos capazes de mitigar esta hiperatividade, se obtém uma recuperação parcial mas significativa das funções motoras, bem como uma redução da inflamação no modelo animal.”
Outros colaboradores na pesquisa foram o Instituto de Genética e Biofísica do Conselho Nacional de Pesquisa de Nápoles, o Departamento de Farmácia da Universidade Federico II, a Fundação Santa Lúcia em Roma, o Instituto Telethon de Genética e Medicina de Pozzuoli e o Hospital Pediátrico Gaslini de Gênova.  

Em que consistem as terapias atuais?

Hoje, a terapia baseia-se principalmente no consumo de fortes fármacos anti-inflamatórios com o qual é possível conter a sintomatologia de forma parcial e com o qual é difícil conduzir uma avaliação de risco-benefício.

“De particular interesse – afirma Di Marzo - é a descoberta de que os antagonistas do receptor CB1 promovem o maturação das células-tronco musculares, cuja disfunção torna a regeneração das fibras musculares ineficaz, e ao mesmo tempo contrasta com a iniciação da inflamação e a degeneração muscular típica da patologia. Este último efeito é semelhante ao que encontramos em outro estudo no qual utilizamos alguns canabinoides isolados naturais e não psicoativos da 'Cannabis Sativa'.
                                                                  
“Embora seja sempre necessário interpretar os resultados obtidos em modelos experimentais com muita cautela - conclui Di Marzo - a esperança é que uma descoberta científica semelhante abra caminho para novas e mais eficazes terapias para patologias musculares e possa oferecer uma perspectiva de vida diferente aos pacientes afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne.”